血友病 薬。 「新規血友病治療薬の特徴」

注射と併せて使用する薬

血友病 薬

INDEX• ヘムライブラ ブロックバスターに スイス・ロシュが1月30日に発表した2019年12月期決算によると、中外製薬が創製した血友病A治療薬「ヘムライブラ」の世界売上高は13億8000万スイスフラン(約1546億円)に達し、17年11月の発売から2年でブロックバスターとなりました。 「日米欧で市場導入が順調に進んだ」。 中外の小坂達朗社長CEO(最高経営責任者)は同日の決算会見でこう手応えを語りました。 この日発表された中外の19年12月期業績は売上高6862億円(前期比18. 4%増)、営業利益2106億円億円(69. ヘムライブラの販売拡大が好業績の原動力となりました。 血友病は、血液凝固因子の不足・欠乏によって血が止まりにくくなる遺伝性疾患。 12種類ある血液凝固因子のうち第VIII因子が不足する「血友病A」と、第IX因子が不足する「血友病B」に分けられます。 ヘムライブラは2つの抗原結合部位が別の抗原と結合するバイスペシフィック抗体。 片方の抗原結合部位が活性型第IX因子に、もう片方が第X因子に結合し、不足している第VIII因子の機能を代替することで、正常な血液凝固反応を起こします。 週2〜3回の静脈内投与が必要な血液製剤に対し、ヘムライブラは最長4週間間隔の皮下注射。 インヒビター(補充した第VIII因子に対する中和抗体)ができて血液製剤が効かなくなった患者にも使用でき、血友病Aの治療にブレークスルーをもたらしました。 siRNA核酸医薬や抗TFPI抗体、遺伝子治療薬などが臨床開発の段階にあり、血友病治療は今後も大きく変化していきそうです。 米アルナイラムが創製し、仏サノフィが開発しているフィツシランは、抗凝固因子(血液の凝固を抑制する物質)であるアンチトロンビンを標的としたsiRNA核酸医薬。 アンチトロンビンをコードするmRNAを特異的に認識して切断・分解することで、アンチトロンビンの産生を阻害する作用を持ちます。 初期の臨床試験では、フィツシランを月1回投与することで血中のアンチトロンビン濃度が大幅に低下することを確認。 現在は日本を含むグローバル臨床第3相(P3)試験を行っており、血友病Aと血友病Bの両方を対象に血液凝固因子製剤との比較で出血抑制効果を検証しています。 TFPI(組織因子経路インヒビター)はアンチトロンビンと並ぶ主要な抗凝固因子で、抗TFPI抗体はこれを阻害することで止血能の改善を図ります。 抗TFPI抗体としてはほかにも、独バイエルのBAY 1093884と米ファイザーのPF-06741086がP2試験を行っています。 遺伝子治療薬も海外でP3 中外は後継品を開発 遺伝子治療薬の開発も進んでいます。 リードしているのは、遺伝性の網膜疾患を対象とする遺伝子治療薬「ラクスターナ」を手掛けた米スパーク・セラピューティクスや、欧州で初めて遺伝子治療薬を発売したオランダのユニキュア。 スパークは、ファイザーに導出した血友病B治療薬PF-06838435など3つの遺伝子治療薬が海外で臨床試験を実施中。 ユニキュアは血友病B治療薬AMT-061などを開発しています。 血友病の遺伝子治療は、血友病Aの場合は第VIII因子を発現する遺伝子を、血友病Bの場合は第IX因子を発現する遺伝子を投与することで、不足・欠乏している凝固因子を産生させる治療です。 1回の投与で生涯にわたる効果が期待されており、患者は定期的な薬剤の投与から解放される可能性があります。 スパークやファイザーのほかにも、バイエルや米バイオマリン・ファーマシューティカルズなどが遺伝子治療の開発を進めています。 田辺三菱製薬は昨年、自治医科大とともに血友病Bに対する遺伝子治療薬の研究開発を始めました。 多くの新薬が開発される中、中外も手をこまねいているわけではありません。 (前田雄樹).

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血友病治療に革新的な新薬、どう生かすべきか|ニュースイッチ by 日刊工業新聞社

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軽症~中等症の血友病Aの患者さんに出血がある場合は、 デスモプレシン(DDAVP)という薬を点滴で投与することがあります。 重症の血友病Aや血友病Bの患者さんには効果がありません 1)。 内服薬の他に、歯科の治療ではうがい薬で処方されることもあります。 「線溶」とは、血を止めるために作った血の塊を傷が修復した後、溶かして流す身体のしくみのことで、「抗線溶剤」はその働きを弱める薬です。 ただし、血尿など、腎臓や尿管などの尿路系の出血がみられる患者さんでは、血の塊が閉塞を起こす可能性があるので、トラネキサム酸を使用することはできません。 市販薬の中には、非ステロイド性抗炎症薬の成分が配合されたものがたくさんあるので、血友病の人は注意が必要です。 風邪薬など血友病と関係のない薬でも、できるだけ主治医に処方してもらうようにしましょう。 もし市販薬を使う場合は、説明書や箱にある成分表示をみて、アセトアミノフェンが主成分となっている風邪薬や解熱・鎮痛薬を選ぶようにしてください。 しかし、市販薬は主成分の他にもさまざまな成分が配合されていますので、心配なときは主治医や薬剤師に相談してから服用しましょう。 また、通常の外用薬(サリチル酸メチルなどを主成分とした貼り薬;サロンパスなど)は、出血部位に積極的に使用されます。 痛みが強い場合には、非ステロイド性抗炎症薬(ピロキシカムやジクロフェナク、インドメタシンなど)が配合されている軟膏やクリーム、テープ、パップ剤などを短期間、限定して使用しても問題はないといわれています 1,2)。

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血友病A

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STASEY試験において、血液凝固第VIII因子に対するインヒビター保有の成人および青年期の血友病Aに対し、ヘムライブラは有効で、新たな安全性のシグナルは確認されず、これまでに認められている安全性プロファイルと同様でした。 加えて、ヘムライブラ定期投与中、軽微な手術に関しては、血液凝固因子製剤の予防的な追加投与をせず受けることができる可能性が示唆されています。 これらの成績は、国際血栓止血学会2020(ISTH)バーチャルコングレス(2020年7月12日~14日)にて発表されました。 STASEY試験の2回目の中間解析では、ヘムライブラを週1回で定期投与したインヒビター保有血友病Aの方193名のデータが含まれています。 ヘムライブラに関連する血栓性微小血管症(TMA)および重篤な血栓事象はいずれも認められず、新たな安全性シグナルは確認されませんでした。 ヘムライブラに関連する有害事象は33名(17. 10%以上で確認された主な有害事象は、感冒様症状(鼻咽頭炎12. 4%)、頭痛(11. 9%)、注射部位反応(11. 4%)でした。 注射部位反応はいずれも軽度または中等度で、注射部位反応による投与中止例はありませんでした。 年間出血率も、過去に血友病Aを対象に実施した第III相試験であるHAVEN試験群で得られたものと同様でした。 また、STASEY試験では、手術に対する正式な評価項目は設定していませんが、ヘムライブラ定期投与中の軽微または予定外の大手術における評価も実施しました。 その結果、インヒビター保有の血友病Aの方がヘムライブラ定期投与中に軽微な手術を受けた場合、予防的な血液凝固因子製剤の追加投与を必要としない可能性が示唆されています。 出血した方のうち4名は活性型血液凝固第VII因子製剤による処置で管理できました。 これらの試験結果は、主要臨床試験であるHAVEN試験群での手術例に対するこれまでの解析結果と一致していました。 STASEY試験は、単群オープンラベル多施設第IIIb相試験で、参加者は平均50. 9週間、ヘムライブラの定期投与を受けています。 すべての出血および治療を要した出血(特発性出血、関節内出血、標的関節内出血)の年間出血率は低く、167名(85. また、ヘムライブラに関連しない血栓事象が2例に認められました。 1例はリスク因子を有する方におけるST上昇型心筋梗塞であり、主治医はヘムライブラとの関連は無いと判断しました。 もう1例は、抜歯の合併症として知られている、抜歯部位の肥大性血栓でした。

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